第一三共CAR-T细胞疗法Yescarta在日本被授予治疗4种淋巴瘤的孤儿药资格
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予CAR-T细胞疗法axicabtagene ciloleucel（前称KTE-C19）治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈（胸腺）大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）、转化滤泡性淋巴瘤（TFL）的孤儿药资格，上述
人类骨骼干细胞终于被鉴定出来
骨骼是一种精密而活跃的器官，它由骨、软骨、脂肪、成纤维细胞、神经、血管和造血细胞的多种组织构成，且具有一定的再生潜力。骨骼功能障碍可引发许多疾病，从骨质疏松症、骨关节炎等年龄相关的常见病，到非愈合性骨骼损伤、血液疾病，甚至癌症都可能和骨骼问题有关。目前改善骨骼功能的相关治疗方案仍十分有限，主要原因之一是我们对人类骨骼系统中的干细胞调节机制了解十分有限。骨骼中的每种组织类型的
23个辅助用药被重点监控
9月21日，南京市卫计委发布《关于调整医疗机构辅助性营养性等药品重点监管目录的通知》。▍23个辅助用药被重点监控根据通知，有23个辅助性、营养性等药品被列入重点监管目录。南京市卫计委对南京市医疗机构辅助性、营养性等高价药品重点监管清单进行梳理，结合省、市平台采购数据、二三级医疗机构药品重点监管报送目录，组织相关专家对辅助性、营养性等药品进行使用合理性分析、评价、论证，现调整南京市医疗机构辅助性、营
Amicus公司3亿美元收购10个基因疗法项目
近日，Amicus Therapeutics公司通过收购Celenex公司签署了最终协议来获得在全国儿童医院（美国）许可的10个基因疗法项目。这些项目计划由全国儿童医院和俄亥俄州立大学研究所的基因治疗中心开发。Celenex是全国儿童医院的分支机构。根据该交易条款，Amicus公司将以现金支付1亿美元预付款。Celenex股东们有资格获得高达1500万美元的发展里程碑和2.62亿美元的注册申报和批
Ironwood新型sGC刺激剂praliciguat被美国FDA授予治疗心衰的快速通道地位
2018年09月19日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予praliciguat（IW-1973）治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）的快速通道地位。FDA的快速通道项目旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道地位，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提
那些容易被父母忽略的“新生儿”问题
2018年9月13日 讯 /生物谷BIOON/ --前段时间，薛之谦的微博晒出了自己当爸爸的照片，照片中自己与妻子和孩子手指对手指，并配文：“无论我贫穷富贵顺境逆境，此生， 我们三人相依为命， 不离不弃。感谢所有支持和相信我们的人。感恩”。也许他的本意只是想向网友们晒一下自己的幸福，然而这张照片却遭到了医学博主的吐槽。这一事件在为我们提供茶余饭后谈资的同时，也折射出了目前普通大众医学知识匮乏的现状
257家医院、药商两票制被网上监控
两票制再有新动向，128家医疗机构、129家药品流通企业参加“两票制”网上监管验证。2018年5月1日起，锦州在全市范围内推行药品采购“互联网+两票制”形式的“两票制”监管工作，实施药品采购“两票制”网上智能监管。互联网+两票制初步实现：一是药品采购“两票制监管验证平台”实现全程信息化服务，简化了监管部门与医院、监管部门与企业、医院与企业之间的沟通过程，为医院与生产企业、配
曾被认为的致癌基因实际上或是一种抑癌基因！
2018年8月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自西班牙国立癌症中心的科学家们通过研究发现，几十年来一直被认为是肿瘤启动子的基因PLK1，实际上发挥着完全相反的功能，即抑制癌症的发生；研究者表示，PLK1作为开发强大抗癌药物的靶点或许需要重新开始评估，而这取决于所治疗的癌症类型。图片来源：CNIO文章中，研究者发
阿斯利康MEK抑制剂selumetinib被授予治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格
2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予selumetinib治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。在美国方面，FDA在今年2月也授予了selumetinib治疗NF1的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在欧洲，罕见病是
武田622亿美元收购Shire获美国联邦贸易委员会无条件批准
2018年7月10日/生物谷BIOON/--日本制药巨头武田（Takeda）近日宣布，该公司620亿美元收购英国制药商夏尔（Shire）的交易已获得美国联邦贸易委员会（FTC）的无条件批准。这也标志着该笔收购案在监管方面实现的一个重要的里程碑。不过，该笔交易的顺利完成仍取决于多个条件，包括收到其他监管机构的批准以及2家股东的批准。今年5月8日，武田和Shire董事会达成收购协议，并提交股东大会审议